Orfan Biotech

Orfan Biotech es una empresa dedicada a la investigación y desarrollo de nuevos compuestos basados en pequeñas moléculas para el tratamiento de enfermedades raras.

Actualmente, la empresa está centrada en el estudio preclínico de un nuevo conjunto de compuestos que evita la deposición de cristales de oxalato de calcio en los órganos y que se aplicará al tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1), una patología poco frecuente (enfermedad huérfana). 

Nuevos compuestos para el tratamiento de Huntington

Grupos de investigación del área de químicas del IPNA colaboran con Orfan Biotech en la identificación de nuevos compuestos líderes con potencial actividad en el tratamiento de enfermedades raras. Los primeros esfuerzos se han centrado en la enfermedad de Huntington, patología hereditaria que provoca el desgaste de algunas células nerviosas del cerebro. Las personas nacen con el gen defectuoso pero los síntomas no aparecen hasta después de los 30 o 40 años. Actualmente no existe una cura, aunque hay medicinas que pueden ayudar a controlar algunos síntomas, pero no pueden retrasar ni detener la enfermedad.